01、基因治療
90年代早期，由French Anderson等領導的一項試驗也采用了一種離體治療方法，對腺苷脫氨酶缺乏癥嚴重聯合免疫缺陷病(ADA-SCID)患者，注射由攜帶ADA基因的重組逆轉錄病毒轉化的T細胞進行治療，這被認為是人類第一次成功的基因治療。基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。
微信掃描二維碼免費申請病毒純化介質試用裝
腺病毒載體自1993年首次被應用于臨床試驗以來，迄今為止大約有40％基因治療臨床試驗方案采用腺病毒為載體，僅次于RV載體_3?J。至今AV載體已經發展了4代，第2、3代腺病毒去除EI、E2和E4編碼序列，與第一代相比，有更低的免疫原性和更大的載體容量。第四代腺病毒僅含有反向末端重復序列(1TRs)和包裝信號，載體容量達37kb，進一步降低了免疫原性，被稱為“高容量”載體。AV載體具有宿主范圍廣、基因轉移效率高、對非分裂細胞也有感染性、比較容易制備和操作、理化性質穩定、遺傳毒性較低及比較安全等優點。
腺病毒載體下游工藝過程，澄清的病毒溶液，先用陰離子交換層析Q Large Scale捕獲，在用多模式層析介質Seplife Suncore 700流穿模式精細純化，或者用超濾洗濾的方式濃縮，濃縮后用凝膠過濾層析介質Seplife 4FF純化。
腺病毒載體純化用介質推薦：
Q Large Scale
Seplife Suncore 700
Seplife 4FF
Q Large Scale HP
Seplife LX-Q400 (400nm孔徑）
03、慢病毒載體
慢病毒屬逆轉錄病毒科，為二倍體RNA病毒，分為靈長類病毒如人類免疫缺陷病毒一1(HIV-1)、猴免疫缺陷病毒(SIV)和非靈長類病毒如馬傳染性貧血病毒(EIAV)，但它與逆轉錄病毒不同，能感染非分裂細胞。
慢病毒載體下游純化工藝過程和腺病毒類似。
慢病毒載體純化用介質推薦：
Q Large Scale
Seplife Suncore 700
Seplife 4FF
Q Large Scale HP
Seplife LX-Q400 (400nm孔徑）
腺病毒相關病毒(AAV)是一種缺陷型的單鏈DNA病毒，只有在輔助病毒如腺病毒、單純皰疹病毒、痘苗病毒等存在的情況下，才能進行最佳復制，產生新的病毒顆粒，否則只能進行潛伏感染。從v載體既可以轉染分裂細胞又可以轉染非分裂細胞，在宿主體內以定向整合的方式存在，70％?以上的整合位點位于第19號染色體q13．3-qter區，且對人體無致病性，故AAv重組體在細胞內能長期穩定地表達，還可避免隨機整合可能引起的抑癌基因失活和原癌基因激活的危險，且在體內不引起明顯的病理變化，表明AAV是一種很有前途的基因治療載體_9j。AAv載體在多種組織已進行了成功的轉染，如肝、腦、心肌、骨骼肌、視網膜和呼吸道上皮等組織，未發現對機體有致病性。
腺相關病毒相比慢病毒和腺病毒分子尺寸較小，在純化填料選擇上和腺病毒稍有區別。
腺相關病毒載體純化用介質推薦：
Q Large Scale
Seplife LXMS-15Q/30Q （去空殼病毒）
Seplife Suncore 400
Seplife 6FF
Q Large Scale HP
Seplife LX-Q400 (400nm孔徑）
Heparin Seplife FF（AAV2.AAV8親和層析）
單純皰疹病毒是一種雙鏈DNA病毒，作為基因治療載體具有以下優點：①容納外源基因的長度達4o～50I，是目前容量最大的病毒載體。②?具嗜神經性，可在神經元中建立終生潛伏性感染，非常適用于神經系統疾病如帕金森病、Azheimer病等。③滴度高。④可感染分裂期和非分裂期細胞。
單純皰疹病毒載體純化用介質推薦：
Q Large Scale
Seplife Suncore 700
Seplife 4FF
Q Large Scale HP
Seplife LX-Q400 (400nm孔徑）
免責聲明
藍曉科技、陳述人或提供人對本文件內容(文件內容亦有可能包括前瞻性陳述)均不做出明示或默示的保證、聲明或陳述(包括但不限于:本內容針對任意特定目的所具有的及時性、通用性、精確性，或者關于使用本文件內容所獲得信息無誤可信的聲明)。如因有關內容存在錯誤、遺漏或失準之處而引致的行為或結果，藍曉科技、陳述人或提供人對此不承擔責任。
本文件及其中所包含內容的所有權利包括版權均由藍曉科技獨家所有，其中相關的“Sunresin”和“藍曉科技”字樣、圖案及相關LOGO標識均為藍曉科技合法所有的字號、商標和標識。未經藍曉科技書面同意使用，任何第三方不得以包括轉載在內的任何方式加以使用。
本文件內容不包含亦不應被視為任何建議（包括但不限于醫療建議、投資建議），您基于本文件中內容做出的任何決策，責任自負。
Sunresin, the representor or the provider does not make express or implied warranties, statements or representations on the content of this document (the content of this document may also include forward-looking statements), including but not limited to statements about the timeliness. universality and accuracy of the content for any specific purpose or with regard to the correctness of the information obtained by using the content of this document. lf any conduct or consequence is caused due to any mistake, omission or incorrectness relevant content, Sunresin, the representor or provider shall not be liable.
All rights, including copyrights, of this document and the content contained herein shall be exclusively owned by Sunresin among which the relevant words “Sunresin” and“藍曉科技”,patterns and relevant logos are the names, trademarks and logos legally owned by Sunresin. No third-party could use them by any means including reproduction without written consent from Sunresin.
The content of this document does not include and shall not be deemed as any advice (including but not limited to medical advice and investment advice. You shall be liable for any decision made by yourself based on the content of this document.
